L’autorité américaine de la santé a validé la mise sur le marché du Luxturna, une thérapie génique qui lutte contre une certaine forme de cécité.

La Food and Drug Administration (FDA) a l’habitude d’approuver des traitements ayant démontré leur efficacité. Peu importe leur prix. Elle l’a encore prouvé en autorisant la mise sur le marché du Luxturna, une thérapie qui répare un gène défectueux à l’origine d’une certaine forme de cécité.

Celle-ci se manifeste chez les jeunes enfants, la plupart du temps, et touche 1.000 à 2.000 Américains (pour un peu moins de 6.000 cas déclarés dans le monde). Elle aboutit à une dystrophie de la rétine et à une perte progressive de la vue jusqu’à une cécité quasi totale.

Il s’agit de la première thérapie génique autorisée aux Etats-Unis pour une maladie causée par des mutations sur un gène spécifique, et la  troisième au total (les deux précédentes visaient des  formes de cancer ). « Nous nous trouvons à un tournant décisif en ce qui concerne cette nouvelle forme de thérapie et nous nous concentrons sur la mise en place d’un cadre adéquat pour capitaliser sur ce progrès scientifique », a expliqué dans un communiqué le commissaire de la FDA, Scott Gottlieb, ajoutant que l’agence publierait l’an prochain une série de documents permettant l’évaluation des thérapies géniques.

Le prix des traitements en question

Le laboratoire Spark Therapeutics, basé à Philadelphie et qui a développé la Luxturna, n’a pas encore annoncé son prix. Mais il pourrait être très élevé. Son directeur général, Jeff Marrazzo, a indiqué récemment dans une interview, ainsi que dans une conférence aux analystes : « Nous pensons que la valeur du traitement excède le million de dollars. » Il a justifié ce prix en indiquant que les tests cliniques s’étaient montrés très efficaces et que la valeur économique de la vue était « élevée ».

De nombreuses critiques se sont élevées autour de ce prix, arguant que l’on ne sait pas combien de temps le traitement du Luxturna est actif et si les patients auront besoin, à l’avenir, d’injections supplémentaires.

Ces inquiétudes rejoignent le débat plus général sur le prix des médicaments, et notamment celui pour les  traitements anti-cancer ou contre des maladies rares, qui peuvent eux aussi atteindre le million de dollars par an. Outre-Atlantique, les prix ne sont pas négociés en amont entre les laboratoires et les autorités qui approuvent la mise sur le marché des médicaments.

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